澳大利亚莫道克大学创新研究为罕见疾病带来新希望
澳大利亚莫道克大学与美国科罗拉大学的科学家们合作开发了一种新型方法，可以精准靶向定位导致罕见病及后天性疾病的基因。
莫道克大学和佩伦研究所合建的分子医学与创新治疗中心的科研人员Rakesh Veedu 博士是该项目的主要负责人，他说：“以RNA为基础的药物为研发精准治疗罕见病及后天性疾病的科学方法提供了巨大的希望，这项新研究证明了一种新型化学物质在RNA治疗应用中的潜力。”
RNA即核糖核酸，是遗传信息的分子载体，存在于所有活细胞中，在结构上与DNA 脱氧核糖核酸相类似，RNA有助于将遗传信息转化为人体内的蛋白质，这两年因为新冠疫苗的应用，而广为人知。
新发现的化学物质被称为硫代吗啉酮thiomorpholinos (TMOs)，在应用RNA疗法方面非常有效，能够以低剂量精准定向疾病基因。
Veedu博士说：“与药监局FDA现行批准药物的化学物质相比， 该新型RNA治疗分子可以使用常规的DNA或RNA制造仪器，以较低成本进行大规模生产，如可用于治疗杜氏肌营养不良症的药物等。”
根据这项研究结果，新开发的化学物质硫代吗啉酮(TMOs)将为未来研发RNA治疗方法提供更广阔的前景。
该研究为医治罕见病提供了很好的契机，这些疾病对儿童、青少年和年轻人的影响尤为严重，它们仍然难以诊断、治疗并调查研究，因此开发罕见病疗法的更有效平台是健康和经济的双重助推器。
在西澳州，少数病例给医院带来了沉重的负担，2%的罕见病患者占住院费用的10.5%，Veedu博士说硫代吗啉酮TMO 用于研发有效的RNA靶向药物，可以治疗一系列疾病，包括罕见的遗传疾病、代谢疾病、传染疾病以及癌症等。
科学家们下一步的工作是将转化TMO药物分子用于临床干预治疗。
Veedu博士激动地说：“研发创新且有效的诊断和治疗方法将实实在在地提高患者的生命质量，每当我想到这些，便会不断鼓舞自己砥砺前行！”
